Il Centro ha come compito principale la diagnosi e la cura di tutte le forme di tumore in pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni. In casi selezionati vengono seguiti pazienti di età fino a 25 anni. Vengono seguiti anche pazienti con malattie congenite o acquisite di interesse ematologico e immunologico, oltre a pazienti con problematiche emorragiche e trombotiche.
Ogni anno vengono diagnosticati e trattati presso il nostro Centro circa 170 nuovi pazienti affetti da neoplasie del sistema emolinfopoietico, da tumori solidi e da malattie non oncologiche del sangue.
La struttura ha sviluppato un interesse particolare in alcuni ambiti, spesso in coordinamento con altre strutture dell’Aou Meyer che rappresentano un riferimento nazionale, per la diagnosi e la cura di specifiche patologie.

TRATTAMENTO DELLE LEUCEMIE ACUTE RICADUTE

Molti pazienti affetti da leucemie acute riescono ad ottenere una guarigione completa con i moderni protocolli chemioterapici di prima linea. Quando, tuttavia, la malattia si ripresenta, il recupero dei pazienti è possibile attraverso terapie all’avanguardia che il nostro Centro può offrire sia per la competenza dei medici e sia per il supporto multidisciplinare che le altre discipline pediatriche possono garantire 24 ore su 24, e per la moderna struttura ospedaliera che solo il Meyer, in Italia, può garantire. Vengono appunto eseguiti i seguenti trattamenti: a) le terapie con nuovi farmaci grazie anche al raggiunto accreditamento Aifa per le sperimentazioni di farmaci in fase 1; b) i trapianti allogenici innovativi con qualsiasi tipo donatore, comprendente anche i genitori solo parzialmente compatibili (aploidentici); c) e la famosa e stupefacente terapia cellulare e genica denominata Car-T (uno dei pochi centri pediatrici accreditati in Europa).

EMATOLOGIA NON ONCOLOGICA

La Soc fa parte della ERN EuroBloodNet (Reti europee di riferimento ERN per malattie rare ) per le patologie ematologiche non oncologiche. Le principali patologie seguite sono di seguito elencate: anemie congenite e acquisite, aplasie midollari, piastrinopenie, neutropenie, congenite e acquisite, per cui il centro rappresenta un riferimento per il registro internazionale (SCNIR), thalassemia e drepanocitosi, e altre patologie ematologiche rare. Per molte di queste sono in implementazione progetti terapeutici innovativi con nuovi farmaci ed, eventualmente, con la terapia genica.

ONCOLOGIA PEDIATRICA

La SOC, inoltre, è membro della ERN (European Reference Network) PaedCan, Rete Europea di riferimento per l’Oncologia Pediatrica. L’obiettivo principale del network europeo è quello di favorire lo scambio di conoscenze ed expertise sulle malattie rare tra gli Stati membri, individuando una rete di Centri esperti in diagnosi, trattamento e terapia di supporto.
Le malattie oncologiche pediatriche rientrano tra le malattie rare, tra queste le leucemie, i linfomi, i tumori neuroblastici, i tumori del sistema nervoso centrale, i sarcomi dell’osso e delle parti molli, le forme di istiocitosi, il tumore di Wilms e i tumori definiti estremamente rari. Il nostro Centro partecipa alla gran parte dei trials clinici nazionali e internazionali per il trattamento di queste patologie, arruolando i propri pazienti in studi di fase I-II-II.

ISTIOCITOSI

Il Centro di riferimento nazionale per le Istiocitosi, riconosciuto dalla Associazione italiana di oncoematologia pediatrica (Aieop), fa parte del Centro di eccellenza di oncologia ed ematologia. Per maggiori informazioni: Istiocitosi.

TUMORI OSSEI

Il Centro di eccellenza di oncologia ed ematologia è da diversi anni punto di riferimento nazionale per i tumori ossei sia dal punto di vista chirurgico (asportazioni e ricostruzioni dei segmenti ossei e trapianti di osso da banca dell’osso) sia dal punto di vista terapeutico con protocolli chemioterapici innovativi o con farmaci sperimentali anche attraverso una terapia cosiddetta personalizzata (utilizzo di farmaci con target molecolare che riconoscono il tumore e permettono di disegnare il trattamento in base al profilo di espressione di specifiche proteine tumorali coinvolte nella genesi e nella progressione neoplastica).

TRIALS CLINICI FASE 1

Il Centro è accreditato da AIFA per la sperimentazione di nuovi farmaci in Fase 1.

AREE DI RICERCA DI BASE E TRANSLAZIONALE

La ricerca scientifica clinico-traslazionale svolta dal nostro Centro di oncologia ed ematologia è dedicata all'identificazione dei meccanismi molecolari alla base delle patologie oncologiche dell'età pediatrica. Inoltre nel nostro Centro viene studiata l’immunità tumorale per l’individuazione di nuove strategie terapeutiche anti-cancro. Sono infatti numerosi i trials clinici in corso, che hanno come target terapeutici diverse proteine coinvolte nell’immuno-modulazione. L’individuazione nel melanoma di nuovi meccanismi molecolari responsabili dell’immunosoppressione tumorale ci ha spinto a proseguire le nostre ricerche soprattutto su un tumore tipicamente pediatrico quale il neuroblastoma e sul sarcoma di Ewing (adolescenti e giovani adulti). I nostri risultati preliminari suggeriscono che il recettore β3-adrenergico possa controllare l’immunità dell’ospite grazie alla regolazione di check-point immunitari. Altri dati preliminari avvalorano l’ipotesi di un potenziale ruolo del recettore β3 nella progressione tumorale e del suo significato prognostico. Vista l’efficacia dimostrata dagli antagonisti del recettore B3 è in corso una collaborazione con il Dipartimento di Chimica dell’Università degli Studi di Firenze per la sintesi chimica di nuove molecole e valutazione della loro attività.